>  > 

林郑月娥到访内地高校

 小编点评🚺
➪🌃🎇如果 91 年中国趁着苏联解体购入 tu160,可能会进行怎样的改装?,特朗普关税的三个可能“意外”结果,竹板这么一打呀,别的咱不夸……

今年“最不应该涨价”的水果,也正在涨价,“10元3斤”已成梦?最新版截图

胡一帆:在全球清洁能源方面,中美两国有合作机会截图1980年代上海少女香港沉浮记截图火灾5年后重新开放,灯光秀点亮巴黎圣母院截图印尼前外长:中国式现代化对发展中国家具有借鉴意义截图尊崇英雄烈士 传承英雄精神截图

中欧体育全站app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计中欧体育全站app下载,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)中欧体育全站app下载,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩中欧体育全站app下载,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

收不抵支、供大于需、服务错配,汽车客运站会消失吗?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 197郝彦纯a

    美国上诉法院维持TikTok“不卖就禁”法案,字节内部人士称将上诉❳👙

    2024/12/10  推荐

    187****9891 回复 184****6131:今晨甘肃一火车撞上修路工人 致9人死亡🦁来自石家庄

    187****4768 回复 184****9565:无障碍环境建设需要落到实处(建言)😬来自遵义

    157****3176:按最下面的历史版本🚽🐇来自张家口

    更多回复
  • 864冉露瑶291

    雷军:本月小米汽车新增50家门店🧕🎴

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:约旦FIFA排名比国足低🐄来自敦化

    158****9374:【一级教授谈两会】建设中华民族现代文明⚐来自沧州

    158****807 回复 666✋:期待赛场见!北京冬奥会花滑冠军隋文静宣布复出🔄来自河源

    更多回复
  • 248禄妹荣ec

    外媒:一架从大马士革起飞的飞机疑似坠毁😣⚩

    2024/12/08  不推荐

    吕珍旭ww:“这将是一次精彩的体育盛会”——亚太媒体记者期待哈尔滨亚冬会🤨

    186****3243 回复 159****9409:东南亚大客户到访汉马科技☷

相关专题

最新专题