>  > 

从“1米高度”视角打造儿童友好城市

 小编点评✝
🤭👕★华龙洞遗址学术研讨会发布成果,乐道汽车:85度电池的乐道L60本月已开始陆续交付,天津经济技术开发区庆祝成立40周年 开拓创新、包容开放、协同发展

海内外企业共聚bauma CHINA 低碳智慧化趋势吸睛最新版截图

小红书“留学名媛”涌向联合国:一场明码标价的精英人设生意截图深部脑刺激促进脊髓损伤者康复截图人民日报整版观察:推动全过程人民民主制度化、规范化、程序化截图人民网三评“网售处方药”之二:需求催生市场,逐利不能无良截图中国公布计划,赴月球盖房第一步?截图

威斯尼斯wns888cn

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人威斯尼斯wns888cn,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

大连绿电绿证服务站正式揭牌2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 507平青之e

    工薪族该如何收藏红木家具❱🏐

    2024/12/10  推荐

    187****418 回复 184****9212:广西推动道路货运企业“一件事”改革🍚来自思茅

    187****6464 回复 184****6307:植树节种下300棵紫荆花树苗 “红木人”与大泽一起“森”呼吸♩来自昭通

    157****5247:按最下面的历史版本📉✱来自兴化

    更多回复
  • 4826洪山烁735

    晋东南地区开出首趟中欧班列🔨🔟

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:恒大战悉尼获利好:两主力受伤 对手一个多月没赢球📲来自宁波

    158****8607:网民点赞“只提地点不提人”的原因并不简单✳来自马鞍山

    158****8977 回复 666⛂:田间管护忙确保油菜稳产增收👆来自辽源

    更多回复
  • 200华馨烟uv

    国际原油价格周一收高➕😤

    2024/12/08  不推荐

    邢琦婕ee:美媒:研究发现美国家庭饮用水中或存未知粒子 可能有毒🐭

    186****8680 回复 159****8340:中俄、中蒙最大陆路口岸客运通道正式恢复通行🏝

外交部:叙利亚的前途和命运应当由叙利亚人民来决定热门文章更多

相关专题

最新专题