>  > 

中青漫评丨爱路护路共筑平安路

抖音

“金砖大赛”首届婴儿(0-1岁)回应性照护赛项全国总决赛在内蒙古举行

开发商:丹阳浙江广电集团杨川源:我该怎么办?科技有限公司  年满12周岁
221万次下载版本:10.0.8🔑大小:14.39MB
 小编点评🚙
🔼⛒💻晚点独家丨蚂蚁集团 CEO 换人,做了 9 个月总裁的韩歆毅接任,远洋集团:打造“健康引力场” 为绿色可持续建设装上“助推器”,徽菜:菜品上千,为何人们独记“臭”字?

郎朗:丰富了我们对中国故事的想象最新版截图

企业经营压力挑战怎么看(当前中国经济问答)截图黑龙江鸡西煤与瓦斯突出事故失联8名矿工全部幸存截图新三板创新层公司坤隆股份新增专利信息授权:“双螺旋增油螺杆泵驱动杆扶正器”截图刘慈欣:资产阶级的科幻作家、官方的最佳辩者截图大乐透第20130期开出7注一等奖截图

迈博体育app官网下载安装

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称迈博体育app官网下载安装,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者迈博体育app官网下载安装,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

发病率持续上升,这种癌症被过度诊疗了吗?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 737欧阳鸿林i

    参考周刊 Vol.75|地理是历史的棋盘➱☕

    2024/12/10  推荐

    187****4585 回复 184****3678:韩国总统弹劾案现场,108名执政党议员除安哲秀外全部退场,他是谁?为何不和其他人共进退?🌲来自邢台

    187****4244 回复 184****9732:以色列出兵“占领”戈兰高地叙利亚控制区部分区域,并对叙利亚发动多次空袭🎠来自辛集

    157****9121:按最下面的历史版本🥧🖤来自贵阳

    更多回复
  • 1519水涛飞636

    全国助残日:与“星星的孩子”手拉手📞☟

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:乌称俄军正从驻叙利亚基地撤出📟来自鹤壁

    158****9674:大猫生的小猫过段时间要送走,大猫是什么心情?🏮来自阜新

    158****8888 回复 666💶:241118-241124 应用周记💽来自涪陵

    更多回复
  • 45汤林园vu

    这家日本商社拥有430年历史,对上海发展充满信心,上海市长会见🛷😎

    2024/12/08  不推荐

    崔薇琦no:知民情、解矛盾、促共治(治理者说)🕒

    186****3655 回复 159****1071:广东小伙娶干妹妹为妻,女儿出生后才发现接了亲叔叔的盘,被婶婶坑惨了⚡

相关专题

最新专题