>  > 

文脉华章|要加强非物质文化遗产保护传承

 小编点评👅
🕞🍠⬇退役军人跳河救人被冻得通红,行驻两用!海尔车用空调连续7年...,世界羽联年度奖项公布:国羽收获颇丰,石宇奇佳男,梁王最佳男双

乌称多地有导弹来袭风险 基辅拉响警报最新版截图

这些鱼非要去跟鲨鱼蹭蹭,是想作死吗?真相竟然是……大跌眼镜!截图Wi-Fi8要来了!还没普及就凉凉的Wi-Fi7还有救吗截图警方:陕西11岁失踪男童已遇害截图专家:美拉同盟在南海围堵中国 中国须做军事斗争准备截图考生驾考不过烧毁教练车?假截图

米乐m6官网登录入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示米乐m6官网登录入口,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《唐五代诗全编》:“讨原”与“溯流”兼具并重的理念与实践2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 1桑松洋g

    习近平同巴西总统卢拉举行会谈👿🕡

    2024/12/11  推荐

    187****4069 回复 184****9228:环球墨非盘中异动 下午盘急速拉升6.13%🔹来自淮南

    187****9142 回复 184****3840:郭晶晶霍启刚官宣喜讯,今晚的瓜,整个娱乐圈都炸了!➍来自郑州

    157****1400:按最下面的历史版本📟🐝来自赤水

    更多回复
  • 2254柯涛黛231

    宣明使儒学今注音频🏜🍚

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:华创证券张瑜:政治局会议五个超预期,2025年降息降准皆可期待🉑来自巩义

    158****3301:中方:望各相关方尽快找到恢复叙利亚稳定...🗡来自厦门

    158****1404 回复 666😻:刚刚,日本猛将首秀UFC,遭冠军绞杀!✾来自银川

    更多回复
  • 612吴逸叶uk

    中国黄牛雇佣日本人排队,排4小时拿8000,黄牛赞:日本人是做生意的理想帮手…➷❃

    2024/12/09  不推荐

    阎磊军pn:刘尚进任中共重庆市委委员、常委🌯

    186****8035 回复 159****6243:依托经营和储备底蕴 鑫苑集团各地项目国庆劲销🌶

相关专题

最新专题