>  > 

上亿二手房骗局崩盘后:银行职员获罪,主犯被判无期 | 深度报道

 小编点评📭
⚿☢🎵“2024从都国际论坛”即将在西班牙马德里召开 ,万枫酒店品牌首秀长三角创业之都 义乌万枫酒店正式揭幕,东北虎豹国家公园添丁了

白俄罗斯武装部队副总长:决定部署“榛树”导弹是为应对美德措施最新版截图

艺术家烟花秀大量无人机坠落,从现场来看,可能是什么原因造成坠落的?截图如果再给你一次机会,你还愿意嫁(娶)身旁这个人吗?截图模仿秀的界限在哪里截图人民建议|农村养老金能否提高?养老服务如何完善?群众有话说截图虞书欣观赛生图截图

安博体育app下载安装

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

评论丨私家车不给救护车让路,将生命置于何地?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 781王宇伦d

    千帆启航,生态共建|忆联亮相2024年中国移动供应链生态合作大会⚚〽

    2024/12/11  推荐

    187****2252 回复 184****6722:礼仪小姐身穿马面裙在冰场刮起中国风⚹来自营口

    187****5688 回复 184****1639:美元理财热卖背后警惕汇率风险❬来自思茅

    157****1208:按最下面的历史版本☦➖来自丹东

    更多回复
  • 294屠宝国54

    重实干做实功求实效☊✈

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:中国十大传世名画丨“千姿百态”百骏图数字作品限量发行✻来自南安

    158****1314:大卫·帕斯凯特:丹青彩笔绘就乡土中国画卷🚍来自普兰店

    158****367 回复 666🦕:国台办:台湾渔船“大进满88号”船长被依法处罚后已返回🤯来自白银

    更多回复
  • 810史婉育up

    A股,四大突变!❛📭

    2024/12/09  不推荐

    莘秀民kh:汉光演习正式开场 少将带头跳伞恢复演习训练🔍

    186****6403 回复 159****2067:跨越黄茅海“延长”港珠澳大桥!到底为了什么?♡

“盛世风华”:上海市文史研究馆馆员书画艺术作品展今天开幕!热门文章更多

相关专题

最新专题