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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人1701VIP黄金城，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究1701VIP黄金城，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者1701VIP黄金城，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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现场师生用热烈的掌声向宣讲的见义勇为英模表达敬意，一致认为“见义勇为不应只是一时的冲动，更需要智慧与策略；不是一个人的战斗，而是全社会共同的责任。”“见义勇为应该是一种深深扎根于内心深处的责任感，是对每一个生命个体最崇高的尊重，是能够真切感受到他人痛苦并为之动容的共情能力，更是对整个社会沉甸甸责任的勇敢担当。”并纷纷表示要向见义勇为英雄学习，以实际行动弘扬见义勇为精神1701VIP黄金城，传递传承正气正义。

省见义勇为基金会号召：见义勇为英模，是走在时代前列的英雄，是体现民族精神的楷模，是时代旋律的强音，全社会都要向他们致敬学习。学习他们大公无私、舍生取义的精神，学习他们临危不惧、浩然正气的品格，学习他们在人民群众遇到不法侵害、国家和集体利益受到威胁或突发灾害时，勇敢维护正义，及时伸出援助之手，成为人民群众生命财产安全的守护者、社会和谐稳定的捍卫者和平安甘肃建设的践行者。

近年来，甘肃省见义勇为基金会依托甘肃省见义勇为“1+7+1”融媒体矩阵平台，不断扩大见义勇为社会宣传覆盖面，推动形成全社会参与、关心、支持见义勇为事业的良好氛围，见义勇为在全社会蔚然成风。弱者有人扶、难者有人助、危者有人救、遇犯罪有人斗的行为已得到广泛推崇，崇尚英雄、学习英雄、争当英雄的理念已成为时代风尚，德者有得、勇者有荣、助人有福的理念已成为集体共识。